Menino camaquense recebe infusão de medicamento que custou cerca de R$ 17 milhões
Tratamento para Distrofia Muscular de Duchenne foi 100% custeado pela União
O menino camaquense Guilherme Silva Scherer, de 5 anos, é o primeiro brasileiro a receber a infusão do medicamento para distrofia muscular de Duchenne totalmente custeado pela união. O medicamento custa cerca de 17 milhões e foi aplicado na última sexta-feira (30), no Hospital Vera Cruz, na cidade de Campinas (SP).
No Brasil, o menino é a segunda criança a receber a medicação, que atualmente existe somente nos Estados Unidos, e consiste em uma terapia genética de única dose aprovada pela Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora americana, em junho de 2023. O remédio ainda não possui registro na Anvisa.
O remédio chamado Elevidys foi obtido mediante sentença judicial e totalmente custeado pela União e pelo Estado. O menino seguirá em tratamento e acompanhamento médico pós-aplicação, permanecendo em São Paulo por mais dois meses.
Guilherme irá fazer exames laboratoriais toda semana, bem como fisioterapia e acompanhamento médico. Neste tempo que permanecerá em São Paulo, o menino ficará mais isolado, devido ao risco de contaminação com vírus.
O que é a Distrofia Muscular de Duchenne?
A Distrofia de Duchenne é uma doença genética e rara que atinge em torno de 1 a cada 3 mil nascidos vivos e ocorre predominantemente em meninos. A doença não tem cura. No Brasil, os médicos recomendam um protocolo de terapia paliativo, com o uso de medicamentos como corticoides e esteroides.
Ocorre a falta de uma produção de uma proteína chamada distrofina, que é como se ela fosse um amortecedor dos músculos. A falta desta proteína faz com que esses músculos comecem a sofrer desgaste, por não terem esse acolchoamento. E com o tempo essa musculatura vai sendo destruída. E ela é substituída por fibrose ou células adiposas. Em torno de 20 a 30 anos, essa pessoa pode evoluir para o óbito.
Como o medicamento ajuda?
O medicamento é aplicado em dose única, com bons efeitos, segundo estudos americanos até o momento, ao longo de 6 anos, tendo em vista que o primeiro teste foi realizado no ano de 2018. Os níveis de distrofina do Guilherme podem melhorar em torno de 95%.
Primeira criança no Brasil
O medicamento ‘Elevidys’ só existe nos Estados Unidos, sendo que Enrico, de Vargínia (MG), foi a primeira criança do Brasil a receber a aplicação do medicamento em solo brasileiro, sendo que havia conseguido em “vaquinha” solidária mais de 11 milhões de reais.
